AFFIRM-AL 試験では現在、18 歳以上の AL アミロイドーシス患者の方を対象に、治験参加登録を受け付けています。 参加には Mayo 分類病期が IVで、AL アミロイドーシスの治療を受けたことがないことが条件となります。
AFFIRM-AL 試験は、ビルタミマブと呼ばれる治験薬の第 3 相試験です。この治験薬は、AL アミロイドーシスと新たに診断された、Mayo 分類病期が IV の成人を対象として試験が行われます。
参加者は、有効成分を含む治験薬またはプラセボ（有効成分を含まない治験薬、ここでは生理食塩水）のいずれかを投与されます。
この治験は二重盲検化されます。つまり、参加者も治験スタッフも、どちらの治験薬を投与されているかを知ることはできません。
ビルタミマブは、モノクローナル抗体と呼ばれるタンパク質の一種で、Mayo 分類病期が IV の AL アミロイドーシス患者に有効な可能性があります。本治験は、その有効性と安全性を評価することを目的としています。
以下に該当する方は、AFFIRM-AL 試験に参加できる可能性があります。
- 18 歳以上である
- 新たに AL アミロイドーシスと診断され、Mayo 分類病期が IV である
- AL アミロイドーシスに対する治療をまだ受けたことがない
上記以外の条件については治験スタッフが評価を行い、本治験への参加に必要なその他の医学的要件をすべて満たしているかどうかを確認します。
-
治験の概要：
- AFFIRM-AL 試験は第 3 相試験で、Mayo 分類病期が IV の AL アミロイドーシス患者（成人）の治療における治験薬の有効性を評価します。
- 治験実施施設に複数回来院していただく必要があります。
- 治験薬の投与および所定の評価を行うため、毎回同じ施設に来院していただくことになります。
- 化学療法を治験実施施設で行うか、最寄りのかかりつけ病院で行うかは、治験担当医師が判断します。その決定によっては、来院回数が増える可能性があります。
- 一次化学療法のサイクル数、および他の化学療法レジメンは、治験担当医師が標準治療に従って決定します。o
- 本治験終了後、参加者は追加の非盲検延長試験に参加する可能性があります。つまり、治験薬による治療を継続できる可能性があります。承認された場合、個別の同意文書に署名していただき、参加することになります。
-
治験デザイン：
AFFIRM-AL 試験は、多施設共同、国際共同試験です。約 150 名が登録する予定です。本治験への参加は、治験が終了するまで継続されます。つまり、参加期間は治験のどの段階で登録されるかによって決定されます。治験参加期間は約 2.5 年です。ただし、治験開始時に登録された場合、参加期間は最長で 3 年間となる可能性があります。
治験は以下の期間に分かれています。- スクリーニング期間：
- スクリーニング期間は 4 週間で、その間に 2 回来院していただく必要があります。スクリーニングでは、治験の参加条件を満たしているかどうかを確認するための検査が行われます。
- 投与期間：
- 参加者は、2：1（ビルタミマブ：プラセボ）の割合で以下の投与群のいずれかに無作為に割り付けられます。
- ビルタミマブ（有効成分を含む治験薬）
- プラセボ（有効成分を含まない治験薬、ここでは生理食塩水）
- 治験薬は 28 日ごとに投与されます。
- 投与終了／投与の早期中止：
- 治験薬の最終投与後 4～5 週間以内に、臨床検査および健康状態の評価が行われます。
- 参加者の健康情報が適宜治験データベースに記録されます。
新しい治療法を一般に公開するためには、患者の方々を被験者とする複数の試験を実施し、その安全性と有効性を評価する必要があります。このような試験は臨床試験または治験と呼ばれ、米国では食品医薬品局（FDA）によって、また世界各国でも同様の規制当局によって規制されています。
AFFIRM-AL 試験への参加により、治験薬のビルタミマブが Mayo 分類病期が IV の AL アミロイドーシスと新たに診断された成人患者の方々の治療に有効であるかどうかを把握することが可能となります。
この治験に参加するかどうかは、自由意思で決めることができます。参加または不参加のどちらを選択されても、あなたが現在受けている治療または今後受ける治療に影響はありません。あなたはいつでもどのような理由でも参加を取りやめることができます。
よくある質問（FAQ）
新たに AL アミロイドーシスと診断され、Mayo 分類病期が IV で、AL アミロイドーシスの治療をまだ受けたことのない成人患者さんです。
治験に適格な方は、有効成分を含む治験薬または有効成分を含まない治験薬（プラセボ）の投与と、治験に必要な医療を無償で受けられます。患者さんが自己負担または控除義務を負う可能性のある標準的な治療サービスがある場合があります。
この治験の参加期間は約 2.5 年間です。
参加に同意し、AFFIRM-AL 試験に参加するための登録基準をすべて満たしていると判断された場合、試験期間中、副作用がないかどうか注意深くモニタリングされます。すべての患者さんに副作用が起こるわけではありませんが、治験薬は副作用を引き起こす可能性があります。治療を必要とする重篤な副作用が生じる可能性も否定できません。起こりうる副作用については、同意説明文書 （ICF）を参照してください。 治験参加中、体調の変化に気付いたり、副作用の発生が疑われる場合は、直ちに治験担当医師にお知らせください。副作用が生じた場合は、必要に応じて治験スタッフが治療を行います。副作用が生じた場合は、経過観察や診察のため、治験実施施設にご来院いただく回数が増える可能性があります。
治験に参加するかどうかはあなたの自由です。本治験への参加または不参加のどちらを選択されても、現在受けている治療または今後受ける治療には影響しません。本治験への参加条件を満たし、参加することを選択した場合も、理由を問わずいつでも参加を取りやめることができます。
治験参加者は、試験期間中、継続的にモニタリングされます。参加者は、不利益を被ったり、与えられるべき利益が損なわれたりすることなく、いつでもどのような理由でも治験への参加を取りやめる権利があります。
この治験の実施依頼者は Prothena Biosciences Limited という会社です。
